Улучшение качества жизни пациентов с болезнью Пелицеус-Мерцбахера станет прогрессом в лечении этого фатального заболевания. Четверым мальчикам с редким тяжелым поражением головного мозга (болезнь Пелицеус-Мерцбахера) были пересажены человеческие нейрональные стволовые клетки. Через 12 месяцев после операции отмечены миелинизация нервных волокон и улучшение показателей функции мозга.

Для того, чтобы электрические импульсы в головном мозге перемещались по нервным волокнам упорядоченно, необходимо, чтобы нервные отростки были покрыты миелином – липопротеином с хорошими электроизолирующими свойствами. У новорожденного содержание миелина в центральной нервной системе очень мало. Его выработкой занимаются специализированные клетки олигодендроциты. У детей с болезнью Пелицеус-Мерцбахера в результате генетической мутации олигодендроциты утрачивают способность к продукции миелина. В результате нервные импульсы не доходят до места назначения, что клинически проявляется в неспособности говорить, ходить и даже дышать самостоятельно и, в конечном итоге, приводит к преждевременной смерти.

Стволовые клетки, способные дифференцироваться в здоровые олигодендроциты были получены биотехнологической компанией StemCells Inc из Ньюарка, штат Калифорния. Ученые из Калифорнийского университета под руководством нейрохирурга Налина Гапта (Nalin Gupta) с помощью тонкой иглы через 4 небольших отверстия в черепе ввели стволовые клетки в белое вещество лобных долей головного мозга. Для предотвращения отторжения клеток дети получали иммуносупрессивную препарат на протяжении 9 месяцев под контролем МРТ и психомоторных тестов. Через год у всех мальчиков были отмечены положительные изменения в структуре и функции головного мозга в соответствии с увеличением степени миелинизации без каких-либо серьезных побочных эффектов. Один ребенок впервые смог самостоятельно есть и ходить.

Небольшое количество участников исследования и отсутствие контрольной группы сравнения не позволяют делать выводы о высокой эффективности технологии использования стволовых клеток. Однако доказанная безопасность использования трансплантатов открывает зеленый свет для проведения крупных клинических контролируемых исследований. Ученые пока далеки от исцеления болезни Пелицеус-Мерцбахера. Тем не менее, возможность улучшить качество жизни таких тяжелых пациентов является огромным прогрессом в медицине. Предварительные результаты открывают путь для дальнейшего изучения возможностей использования стволовых клеток в лечении более частых заболеваний: болезнь Паркинсона и рассеянный склероз.